使用低分子化合物進行基因治療，可望治癒亨丁頓舞蹈症

由大阪大學醫學系研究科神經內科的中森雅之特聘講師、望月秀樹教授、產業科學研究所中谷和彦教授及美國Hospital for Sick Kids的Christopher Pearson博士等組成的研究團隊，開發可治療被指定為罕見疾病－亨丁頓舞蹈症（Huntington’s Disease）的低分子化合物。此病症起因於腦神經細胞的小部分DNA延伸，製造並聚集異常蛋白質而產生癡呆或是人格改變等症狀。研究團隊開發可附著於DNA延伸部分的低分子化合物，分子與DNA結合後發揮修復機能便自動將DNA較長的部分截短，以抑制異常蛋白質的聚集。未來將持續使用活體的DNA修復機能，以持續提升基因治療技術。

資料來源：資料來源：日本經濟新聞（2020-02-15）
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