以基因治療改善罕見疾病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶（AADC）缺乏症」

自治醫科大學針對罕見疾病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶（AADC）缺乏症」的6位患者進行為期2年的基因治療，將合成AADC所需的基因嵌入病毒後，注入腦部的運動區域進行觀察。發現出生後癱瘓、發展遲緩的患者手部及頸部可逐漸活動，其中1位患者已可自行跑步，說話能力也獲得改善，且無明顯副作用。

自治醫科大學小兒科教室AADC欠損症遺伝子治療網站：https://www.jichi.ac.jp/usr/pedi/aadc/gene_therapy/index.html

資料來源：日本經濟新聞（2019-01-23）
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